美国FDA批准首款用于改善最常见侏儒症儿童生长发育的药物

来源：进出口服务网 | 时间：2021/12/24 13:45:42 | 阅读次数：

发布单位：中华人民共和国国家发展和改革委员会

发布人：
小杨

2021年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Voxzogo注射剂用于改善患有软骨发育不全和开放性骨骺（生长板）的5岁及以上儿童的生长。

　　软骨发育不全是一种导致严重身材矮小和发育不均衡的遗传病，是最常见的侏儒症。患有该病的成人平均身高约为4英尺。患者基因突变导致纤维生长因子受体3过度活跃，从而阻止正常骨生长。Voxzogo通过与利钠肽受体-B的特定受体结合发挥作用，该受体可降低生长调节基因的活性并刺激骨骼生长。

　　Voxzogo的安全性和有效性在一项为期一年的双盲安慰剂对照3期研究中进行了评估，研究对象为五岁及以上患有软骨发育不全且骨骺开放的受试者。在这项研究中，121名受试者被随机分配接受皮下注射Voxzogo或安慰剂。研究人员在年底测量了受试者的年增长速度或身高增长率。与安慰剂组相比，服用Voxzogo的受试者平均高出1.57厘米。

　　Voxzogo最常见的副作用包括注射部位反应、呕吐和血压下降。Voxzogo的标签还将降低血压列为警告和预防措施，这意味着这是一种潜在的严重副作用。

　　信息来源：tbtguide