美国批准囊性纤维化新突破疗法

来源：进出口服务网 | 时间：2019/12/6 10:45:54 | 阅读次数：

发布单位：中华人民共和国国家发展和改革委员会

发布人：
小杨

2019年10月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)作为首种三联疗法用于12岁以上的囊性纤维化突变患者。

　　囊性纤维化是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸、消化困难及反复感染。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致，其中最常见的是F508del突变。

　　Trikafta是一种针对CFTR蛋白缺陷的药物组合。此次批准是基于2项全球性III期临床研究的积极结果，其中一项是为期24周的随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者为403名携带一个F508del突变和一个最小功能突变的囊性纤维化患者；另一项是为期4周的随机、双盲、主动对照试验，受试者为107名携带2个F508del突变的囊性纤维化患者。2项研究结果均显示：主要终点（肺功能，ppFEV1）和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中，Trikafta的耐受性均良好。

　　Trikafta常见的不良反应包括头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶（丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶）升高、鼻塞、血胆红素升高等。

　　信息来源：tbtguide