白血病CAR-T细胞疗法MB-102获FDA批准开展I/II期临床试验

来源：进出口服务网 | 时间：2019/9/23 9:19:04 | 阅读次数：

发布单位：中华人民共和国国家发展和改革委员会

发布人：
小杨

　Mustang Bio是一家生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品药物监督管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR-T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性髓性白血病（AML）、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）、高危骨髓增生异常综合症（MDS）的效果。之前，FDA已授予MB-102治疗AML和BPDCN的孤儿药资格（ODD）。

　　MB-102（CD123 CAR-T）是一种CAR-T细胞疗法，对患者T细胞进行工程化治疗以识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症以及血液恶性肿瘤患者的骨髓细胞，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、毛细胞白血病（HCL）、BPDCN、慢性髓细胞白血病（CML）和霍奇金淋巴瘤（HL）。

　　根据美国癌症协会（ACS）的数据，2018年美国估计新增19520例AML病例，该病的五年生存率估计为25%。2016年美国血液学会（ASH）教育项目文章报告称，美国每年新增约700例BPDCN病例，欧洲每年新增约1000例，平均生存期为12-14个月。

　　根据2017年12月美国血液学会（ASH）年会和2018年12月美国癌症研究协会（AACR）肿瘤免疫和免疫治疗特别会议上的报告，在希望之城开展的首个人体临床试验（NCT02159495）中，MB-102以低剂量治疗AML和BPDCN时表现出症状完全缓解，并且不存在剂量限制性毒性。目前，该研究中2种适应症的剂量递增试验正在进行中。

　　信息来源：生物谷