美国FDA批准首个用于治疗成人肌无力综合征的药物

来源：进出口服务网 | 时间：2019/1/7 10:13:17 | 阅读次数：

发布单位：中华人民共和国国家发展和改革委员会

发布人：
小杨

　2018年11月29日，美国FDA批准了片剂Firdapse用于成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的治疗。

　　LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，致病的自身抗体直接抑制了神经末梢突触前的压力门控钙通道（VGCC）从而导致了LEMS肌无力症状。半数LEMS患者患有肿瘤，例如小细胞肺癌。全球范围内的LMES患者估计为三百万人。LEMS患者有明显的虚弱和疲劳感觉，这常常给其日常活动造成很大困难。Firdapse为FDA首个批准用于治疗该疾病的药物。

　　Firdapse的有效性实验受试者为64名LMES患者，被分成两组，分别喂以Firdapse和安慰剂。对受试者以重症肌无力定量评分（13项医师评定分类量表，评估肌肉无力）和整体印象量表（7分量表，评估治疗对身体健康的总体效果）。实验结果显示，接受Firdapse的患者比接受安慰剂的患者症状改善效果更明显。

　　临床试验中最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。患者治疗过程中可能会出现癫痫症状。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知医生。

　　信息来源：tbtguide